从全球专利分析看合成生物学技术发展趋势
陈大明, 周光明, 刘晓, 范月蕾, 王跃, 毛开云, 张学博, 熊燕

Analysis of global patents for the trend of synthetic biology inventions
CHEN Daming, ZHOU Guangming, LIU Xiao, FAN Yuelei, WANG Yue, MAO Kaiyun, ZHANG Xuebo, XIONG Yan
表 3 合成生物学在疫苗和治疗领域应用的企业技术或产品及其代表性专利（例举）
Tab. 3 Enterprise technologies and products of synthetic biology in vaccines and therapeutics and their representative patents
应用领域企业名称

国家

(地区)

成立

年份

典型技术或产品 （在研或已上市）

代表性专利

(申请号)

技术内容（及说明）
基因治疗 和细胞治疗Sarepta Therapeutics美国1980基因治疗US15/293961反义核苷酸
Sangamo Therapeutics美国1995遗传病的基因治疗US14/939719优化的锌指蛋白
Oxford Biomedica英国1995基因和细胞治疗GB2011018636包含多巴胺合成酶酪氨酸羟化酶、GTP-环化水解酶I、芳香族氨基酸多巴脱羧酶的构建体
Cellectis法国1999基因编辑的工程化 免疫细胞US12/091216由可移动遗传元件编码的核酸内切酶
US15/118801抗原标记的表达或递呈的免疫细胞基因编辑
宝生物日本2002基因治疗用的载体JP2009511821产生逆转录病毒载体的细胞
基因治疗 和细胞治疗Casebia Therapeutics美国2011血友病治疗US16/163536敲除基因组中的FVⅢ编码基因（用基因编辑）
色素性视网膜炎 的治疗US16/198361针对常染色体显性视网膜色素变性，编辑RHO基因
新型RNA可编程 核酸内切酶系统PCT/US2018/065863来自金黄色葡萄球菌（SluCas9）的CRISPR-Cas9家族的新型CRISPR-Cas内切核酸酶及其变体
Phio Pharmaceuticals美国2011RNAi药物US12/867181具有19～49个核苷酸的双链区域
Translate Bio美国2011MRTTM(mRNA治疗平台)US14/775844在5'末端加适当的帽，保护mRNA免于降解并促进成功的蛋白质翻译
Homology Medicines美国2012β-地中海贫血治疗US16/163061β珠蛋白基因（HBB）基因突变的腺相关病毒（AAV）
Bluebird Bio美国2012ZYNTEGLO™ （β-地中海贫血治疗）PCT/US2017/017372用于基因治疗的增强子组合物
Abeona Therapeutics美国2013ABO-101和ABO-102（孤儿药）US13/491326 US14/950387基于腺相关病毒（AAV）载体的圣菲利波综合征的基因治疗（从美国儿童医院获得专利许可）
ABO-201和ABO-202（孤儿药）US62/092501 US62/146793基于腺相关病毒载体的巴顿病的基因治疗（从UNeMed公司获得专利许可）
EB-101（孤儿药）

US13/472260US13/594773

US13/297110

US12/538791US11/731314

产生重组AAV衣壳文库的方法、用于核酸转移的嵌合AAV衣壳蛋白，可用于疱性表皮松解症的治疗（从斯坦福大学获得专利许可）
AIM™衣壳文库US15/525214靶向中枢神经系统的嵌合AAV衣壳（从北卡罗来纳大学获得专利许可）
Arcturus Therapeutics美国2013LUNAR®递送系统， 用于鸟氨酸氨甲酰转 移酶缺乏症、囊性纤维 化等治疗US14/703016羟甲基取代的核苷酸单体
US15/393840脂质体递送系统
US15/272107用于引导基因编辑的导向分子
Crispr Therapeutics瑞士2013严重联合免疫缺陷 的治疗US16/074743编辑重组激活基因1（RAG1）基因
杜氏肌营养不良症 的治疗US15/763328在诱导性多能干细胞(iPSC)的肌营养不良蛋白基因内或附近编辑
Editas Medicine美国2013β血红蛋白病PCT/US2017/022377用基因组编辑系统增加γ-珠蛋白基因表达
博雅辑因中国2015ET-02（通用型嵌合 抗原受体T细胞）CN201811088292.3通过CRISPR/Cas9基因编辑技术同时敲除T细胞的TCR和/或HLA和/或PD‑1蛋白
Senti Biosciences美国2016获得性免疫治疗PCT/US2018/022855免疫调节的细胞线路
疫苗Vertex Pharmaceuticals美国1989流感疫苗US15/475237流感A病毒变体
Inovio Pharmaceuticals美国1979流感疫苗US12/269824启动子连接到编码调节抗原表达的抗原核酸序列
Glaxosmithkline英国2000(合并而成)艰难梭菌防治用 的疫苗EP2012726374免疫原性片段的融合蛋白
Codagenix美国2012减毒活疫苗PCT/US2017/053047使用软件重新编码病毒的基因组
Vir Biotechnology美国2016HIV疫苗IN201737014998使用EpiGraph方法产生的抗原氨基酸序列
Microsynbiotix爱尔兰2016动物疫苗US16/092279重组序列和启动子连接的序列
治疗用 微生物Bioneer韩国1992乳酸菌产胞外多糖US12/376368加氏菌素BNR17基因的重组载体
Oragenics美国1996口腔微生物组PCT/US2011/020826非复制型微生物
Intrexon美国1998治疗用活细菌US12/522527衍生自乳球菌的序列作为启动子
Synthetic Biologics美国2001β-内酰胺酶制剂US14/878155β-内酰胺酶或其变体或片段作为功能元件
Prokarium Holdings英国2007口腔活细菌递送US13/143829表达细胞因子的生物线路
Vedanta Biosciences美国2013微生物组免疫治疗PCT/US2017/037498针对难辨梭菌感染的遗传改造的微生物组
Azitra美国2014皮肤病的重组微生 物治疗US16/010051表达重组LEKTI结构域的工程化微生物
US15/312441产生重组聚丝蛋白的工程菌株
Chain Biotechnology英国2014梭菌辅助药物开 发（CADD™）平台GB2018004548产D-β-羟基丁酸酯的益生菌
Eligo Bioscience法国2014克服病原体耐药性 的广谱噬菌粒疗法EP2017305126含正调控的大肠埃希氏杆菌启动子等元件
Novome Biotechnologies美国2015工程化的活细菌PCT/US2017/066408遗传修饰的细菌细胞的肠道定植
Locus Biosciences美国2015噬菌体组合物US15/777615用CRISPR-Cpf1系统杀死靶细菌
Biomx美国2017噬菌体疗法PCT/IB2018/001128裂解克雷伯氏菌属细菌的噬菌体（炎性肠病调节）
PCT/US2018/063842裂解痤疮丙酸杆菌的噬菌体（炎性肠病调节）